中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
1300万一针“史上最贵药”获批临床
中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款都已在国内获批。Spinraza(诺西那生钠注射液)于2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(约占所有SMA病例的95%)，这也是国内首个获批治疗SMA的药物。
诺华销售额分析
据诺华的财报，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，同比增长151%。2021年第三季度Zolgensma单季度业绩为3.75亿美元(其中美国市场1.26亿美元);前三季度合计10.09亿美元(其中美国市场3.51亿美元)。
在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。
据中研研究院《2020-2025年中国创新药行业供需分析及发展前景研究报告》显示
现在超过50%以上的创新药都是罕见病药，趋势仍然还在一直往上走，市场需求很旺盛。近来，跨国药企在罕见病市场掀起并购潮，国内资本市场也普遍关注罕见病市场，多家企业都有所布局。罕见病这片蓝海正在成为明星赛道。
数据显示，2019年-2020年，中国创新药行业市场规模从1325亿美元增长到1400亿美元，年复合增长率为5.2%。据预计，2021年创新药的市场规模将达到1467亿美元。
中国创新药行业市场规模
数据来源：中研网整理
今年9月发布的《中国罕见病定义研究报告2021》指出，中国罕见病最新定义是即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。全球7000多种罕见病中，80%为遗传疾病，同时，90%以上的罕见疾病仍然在全球范围内都还缺少治疗药物，而且还缺少研发过程当中的治疗药物。
尽管罕见病药物研发存在着诸多挑战，但罕见病和孤儿药正在愈发受到重视。中国近年来更重视罕见病的诊治和研发，相关政策框架日渐完善，越来越多的医药企业投入罕见病新药研发。
更多行业详情分析，可以点击查看中研普华研究报告《2020-2025年中国创新药行业供需分析及发展前景研究报告》。
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