国内首个治疗耳聋的基因疗法临床试验启动 预计下月完成首例患者入组

• 2022年11月17日 WuAoYan来源：新浪 上海证券报 1445 95
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基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义D

国内首个治疗耳聋的基因疗法临床试验启动

对于明确病因的遗传性耳聋，基因治疗被视为是理想的治疗方式，即以正常的基因弥补缺陷的基因，一次给药从根本上恢复或改善听力，实现听觉功能的持久性恢复，且更加接近自然的声音。

2022年上海国际生物医药产业周期间，上海鼎新基因科技有限公司(下称“鼎新基因”)宣布，该公司与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作的治疗先天性耳聋基因疗法(RRG-003)近日已启动临床试验，这是国内开展的首个用于治疗耳聋的基因疗法临床试验，预计将在下个月完成首例患者入组。

根据中研普华产业研究院发布的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》显示：

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞。生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂。如今开展的基因治疗只限于体细胞。所谓体细胞基因治疗，是将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内特定基因，用健康的基因精准替换异常的基因，使其发挥治疗作用。

数据显示，2015年以来，全球基因治疗行业高速发展。2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元;预计到2025年全球基因治疗市场规模达到305.4亿美元。

基因治疗行业发展现状

放眼人类医学史，有三种药物曾被誉为“神来之笔”，它们是阿司匹林、安定，以及拯救了无数人生命的青霉素。但如今，当小分子、大分子药物研发难以突破，基因治疗便被人们寄予了无限希望。相较于传统药物，基因治疗类药物的个性化解决方案，让许多因人而异的疑难杂症有了解决的手段。

然而，基因治疗由于其高度定制化以及复杂的生产工艺流程等特点，在效果出众的同时，昂贵的价格却让大多数患者望而却步。此前有媒体报道，治疗小儿脊髓性肌肉萎缩的药物Zolgensma，一针标价210万美元，折合人民币约1448万元。

目前，全球前十大制药公司包括辉瑞、罗氏、强生、默沙东、赛诺菲、诺华、abbvie、安进、葛兰素史克、百时美施贵宝均布局基因治疗领域。从企业竞争实力来看，目前，美国制药企业在基因治疗领域技术实力走在行业前列，欧洲地区企业紧随其后。

随着基因治疗发展，基因治疗产品采用的载体安全性和有效性逐渐提升，陆续有多款基因治疗产品获批上市，据药智网不完全统计，截止目前，全球已批准上市在售的基因治疗药物共有14款。2020年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。

更多行业详情请点击中研普华产业研究院发布的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》。

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