基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗的概念
基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用,也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来发挥作用。
根据中研普华产业研究院发布的《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》显示:
基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同:一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状,而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式:一是体细胞基因治疗,正在广泛使用;二是生殖细胞基因治疗,因能引起遗传改变而受到限制。
根据数据显示,2017-2020年全球基因治疗行业市场规模增长速度一直维持在50%以上,到2020年全球基因治疗行业市场规模增长至69亿美元,预计到2024年全球基因治疗行业市场规模将有望达到437亿美元。
我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%,其中 1例已超过三年半,至今仍未见肿瘤复发。此外,采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验。我国已有6个基因治疗方案进入或即将进入临床试验。
总的来看,我国基因治疗产业比美国落后了约4年,正处于成长阶段,绝大部分还处于实验室研究阶段,仅有大约5个项目通过审批进入特批临床试验或I、Ⅱ期临床试验。
2020年中国细胞与基因治疗市场规模为23.8百万元,随着中国政策的利好、临床试验的广泛开展和科研技术的逐步推进,预计2025年中国细胞与基因治疗市场规模将达到178.85亿人民币。
2022年11月15日,在“2022上海国际生物医药产业周——张江生命科学国际创新峰会”上,上海浦东正式发布《浦东新区促进细胞和基因治疗产业发展行动方案(2023-2025)》,加快推动细胞和基因治疗产业集聚发展。浦东科经委主任李慧表示,浦东新区将打造比肩国际的细胞和基因产业地标,为建设世界级生物医药产业集群提供更加有力的战略支撑。
在基因层面,疾病是典型的异常表型,逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗,理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用,基因治疗效果更加直接,对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说,基因治疗可能是唯一途径。
目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一,是未来医学的希望。
众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度,抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段,现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的,而且随着基因测序的发展和广泛应用,未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷,因此基因治疗的应用前景广阔,发展空间巨大,在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。
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2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告
基因治疗研究报告对基因治疗行业研究的内容和方法进行全面的阐述和论证,对研究过程中所获取的基因治疗资料进行全面系统的整理和分析,通过图表、统计结果及文献资料,或以纵向的发展过程,或横...
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