近年来国家重视细胞治疗产业的广阔应用前景， 将其纳入生物医药 领域重点支持和发展的方向

2017年，全球首个CAR-T药物Kymriah于美国获批，这一标志性事件拉开了现代医学从分子治疗迈向细胞治疗领域的大幕。细胞疗法主要包含干细胞疗法与免疫细胞疗法两大类别。近年来，免疫细胞疗法成果斐然，2024年2月，全球首个TIL药物lifileucel获FDA批准上市；同年8月，全球首个TCR-T药物Afami-cel也成功获批。与之相比，干细胞疗法领域同样充满希望，尤其是美国和中国，都站在了有望迎来首个干细胞创新药获批这一重大里程碑的边缘。

2024年7月，Mesoblast向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申请，PDUFA日期定在2025年1月7日，若获批，它将成为美国首个获批的干细胞创新药。在中国，2024年6月，铂生卓越公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获药监局NDA正式受理并纳入优先审评的干细胞新药。这一系列进展表明，干细胞疗法正逐渐从实验室走向临床应用，为众多疑难病症的治疗带来新的曙光。

干细胞在医学界素有“万用细胞”的美誉，它具有自我更新和多向分化的独特能力。在特定条件或信号诱导下，干细胞能够分化为多种功能细胞或组织器官。基于这一特性，干细胞疗法通过将健康的干细胞移植到患者体内，实现病变细胞的修复或正常组织的重建。人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品，作为再生医学的重要组成部分，几乎可应用于人体所有重要组织器官的修复，为攻克诸多医学难题提供了新的可能，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面展现出巨大的潜力。

尽管我国目前尚未有干细胞创新药正式获批上市，但干细胞疗法在临床应用方面已取得一定进展。在下肢慢性缺血性疾病、系统性红斑狼疮、肝硬化失代偿、心力衰竭等多种适应症的治疗中，干细胞疗法已被纳入相关指南。在抗衰老、整形修复美容等领域，也有相关推荐。这不仅体现了干细胞疗法的有效性，也反映出其在临床实践中的广泛应用前景。

干细胞按分化潜能可细分为全能干细胞、多能干细胞以及单能干细胞。全能干细胞具有发育成完整个体的潜能，如受精卵；多能干细胞则能够分化成多种不同类型的细胞，但无法发育成完整的个体，如胚胎干细胞；单能干细胞只能向一种或密切相关的两种类型的细胞分化，如造血干细胞可分化为各种血细胞。

在临床实践中，常用的干细胞种类包括间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。长期以来，造血干细胞移植一直是恶性血液肿瘤患者的重要治疗手段之一。然而，在我国，造血干细胞被作为器官移植进行监管，而非作为药物监管（需注意，本报告所提及的干细胞创新药不涵盖造血干细胞）。

间充质干细胞是我国目前干细胞临床研究中应用最为广泛的一种。据博雅干细胞的数据显示，截至2023年12月4日，我国共有127个干细胞研究备案项目，其中间充质干细胞项目就多达93个。间充质干细胞具有来源广泛、易于获取、免疫原性低等优点，使其在多种疾病的治疗中展现出巨大的潜力。例如，在骨关节炎的治疗中，间充质干细胞可以通过分化为软骨细胞，修复受损的关节软骨；在移植物抗宿主病的治疗中，间充质干细胞能够发挥免疫调节作用，减轻炎症反应。

随着干细胞基础科研与临床转化的不断突破，国际上对干细胞产品的监管经验也日益丰富。据同济大学附属东方医院干细胞转化医学产业基地国家干细胞转化资源库在《海南医学》上发表的《全球干细胞临床研究现状与展望》一文指出，全球在研的干细胞临床项目多达千余项，但干细胞创新药获批的数量相对较少。

目前，全球仅有11款干细胞药品获批上市，其中韩国占据5款，欧盟有2款，日本也有2款。而作为全球医药监管最为严格的国家之一，美国FDA至今尚未批准过一款非造血干细胞的干细胞创新药。这一现象反映出干细胞产品的审批标准极为严格，需要充分的临床数据支持其安全性和有效性。

近年来，国家高度重视细胞治疗产业的广阔应用前景，将其纳入生物医药领域重点支持和发展的方向。国务院、国家科技部、国家发改委等部门在多个政策文件中明确表示支持干细胞药物的发展。各省市如北京、天津、湖南等也纷纷出台多项利好政策，为干细胞疗法的研发和应用营造了良好的政策环境。

我国目前对干细胞疗法实施两种监管方式：一是作为药品监管，制药企业需申办药物临床试验，获批后才可将其作为药品进行销售；二是作为医疗服务监管，由医院作为研究主体发起研究者临床，并且按照最新的国家文件要求，该类医疗服务不允许收费。

回顾我国干细胞疗法的监管历程，经历了从以医疗服务监管为主形成巨大市场规模，到全面叫停干细胞治疗，再到近两年以药品形式监管为主并发布大量技术指南的转变。这一过程反映了我国对干细胞疗法的认识不断深化，监管体系逐渐完善。在早期，由于对干细胞疗法的认识不足，监管相对宽松，导致市场上出现了一些不规范的治疗行为。随着研究的深入和对安全性、有效性的重视，国家加强了监管力度，全面叫停了不规范的干细胞治疗。近年来，随着技术的成熟和监管体系的完善，我国干细胞新药研发开始加速前进。

根据中源协和2023年报，2023年我国干细胞新药申报工作开展得如火如荼。通过CDE官网查询可知，全年获得受理的IND（新药临床试验申请）约45个，呈现出逐年递增的良好态势。截至2023年底，据不完全统计，共获批约89个默示许可。这表明我国干细胞新药研发正处于快速发展阶段，越来越多的企业和科研机构投身于这一领域。

图表：2020-2023年底我国间充质干细胞IND情况

数据来源：中研普华产业研究院整理

在我国目前近百个IND干细胞创新药中，据结合医药魔方数据不完全统计，处于III期临床试验的约有3项，处于II期临床试验的约有10项。这些临床试验的适应症广泛，涵盖了关节、肺及呼吸疾病、抗宿主病、肝衰竭肝硬化、肛肠、脑卒中等多种疾病。例如，针对关节疾病的干细胞治疗，有望通过修复受损的关节软骨和组织，缓解患者的疼痛，改善关节功能；对于肝衰竭肝硬化患者，干细胞疗法可能通过促进肝细胞的再生和修复，改善肝脏功能，提高患者的生存率。

随着研究的深入，干细胞疗法在神经系统疾病的治疗中也展现出潜力。例如，对于脑卒中患者，干细胞可以分化为神经细胞，替代受损的神经组织，促进神经功能的恢复。在糖尿病的治疗方面，胰岛干细胞有望分化为胰岛细胞，恢复胰岛素的分泌功能，为糖尿病患者带来新的治疗希望。

然而，干细胞疗法的发展也面临着诸多挑战。一方面，干细胞的来源和质量控制是关键问题。不同来源的干细胞在分化能力、免疫原性等方面存在差异，如何确保干细胞的质量稳定和安全性是亟待解决的问题。另一方面，干细胞治疗的标准化和规范化也是行业发展的重点。目前，不同机构和研究团队在干细胞治疗的方案、剂量、疗程等方面存在差异，这给临床疗效的评估和比较带来了困难。

此外，高昂的研发成本和漫长的审批周期也是制约干细胞疗法发展的重要因素。干细胞新药的研发需要大量的资金投入和时间成本，从基础研究到临床试验，再到最终获批上市，往往需要数年甚至数十年的时间。这对于企业和科研机构来说，是巨大的挑战。

尽管面临诸多挑战，但干细胞疗法作为一种具有巨大潜力的治疗手段，其发展前景依然广阔。随着技术的不断进步和监管体系的日益完善，相信在不久的将来，会有更多安全、有效的干细胞创新药获批上市，为患者带来更多的治疗选择，推动医学领域的进一步发展。