干细胞在再生医学与疾病治疗方面潜力巨大

随着2017年全球第一个CART药物Kymriah在美国获批后，现代医学逐渐从分子治疗迈入细胞治疗领域。细胞疗法主要分为干细胞疗法与免疫细胞疗法两种。目前我国及全球已有多款CART获批，2024年2月全球首个TIL药物lifileucel获得FDA批准上市，2024年8月全球首个TCR-T药物Afami-cel获得FDA批准上市，免疫细胞疗法领域目前已硕果累累。
在干细胞疗法领域，美国和中国都有望迎来首个干细胞创新药获批的重大里程碑。Mesoblast于2024年7月向FDA重新提交了remestemcel-L的上市申请，PDUFA日期为2025年1月7日，预计其将为美国首个获批的干细胞创新药。2024年6月，铂生卓越公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”成为全国首款获得药监局NDA正式受理并纳入优先审评的干细胞新药。

干细胞在医学界被称为“万用细胞”，其是一类具有自我更新和多向分化能力的细胞，在特定的条件或者特定的信号诱导下能够分化成多种功能细胞或组织器官。干细胞疗法是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的组织。人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品作为重要的再生医学产品，可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。

虽然我国目前尚未有干细胞创新药获批上市，但是在下肢慢性缺血性疾病、系统性红斑狼疮、肝硬化失代偿、心力衰竭等适应症方面已进入相关指南，在抗衰老、整形修复美容领域也有推荐。

干细胞按分化潜能可以分为全能干细胞、多能干细胞以及单多能干细胞。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。长期以来造血干细胞移植一直是恶性血液肿瘤患者的主要治疗手段之一，但是在我国，造血干细胞被作为器官移植监管，而不是作为药物监管（注：本报告所提及干细胞创新药不包括造血干细胞）。

间充质干细胞是我国目前干细胞临床研究中最多的一种，根据博雅干细胞的数据，截止2023年12月4号，我国共有127个干细胞研究备案项目，其中93个项目是间充质干细胞。

随着干细胞基础科研与临床转化的突破，国际上干细胞产品的监管经验逐渐丰富。根据同济大学附属东方医院干细胞转化医学产业基地国家干细胞转化资源库在“海南医学”上发表的一篇《全球干细胞临床研究现状与展望》的论文，全球在研干细胞临床千余项，但是干细胞创新药获批的较少。目前全球有11款干细胞药品获批上市，其中韩国5款、欧盟2款、日本2款，美国FDA至今未批准过一款（不包含造血干细胞）。

图表：全球干细胞创新药获批情况

资料来源：中研普华产业研究院整理

近年来国家重视细胞治疗产业的广阔应用前景，将其纳入生物医药领域重点支持和发展的方向。国务院、国家科技部、国家发改委等均在多个政策文件中明确支持干细胞药物发展，北京、天津、湖南等各省市也出台了多项利好政策。

中国在细胞治疗方面的基础研究和临床试验开展较早，但是早期作为医疗技术服务监管较为宽松。2016年“魏则西事件”后，细胞治疗行业经历严格调整阶段，对于干细胞临床研究推进备案制度。到了2020年，CDE出台了多个干细胞创新药研发指南，引导国内干细胞按照创新药途径研发申报。

我国目前干细胞疗法有两种监管方式：第一种是作为药品监管，需要制药企业申办药物临床试验获批后可作为药品销售；第二种是作为医疗服务监管，是医院作为研究主体发起研究者临床，并且按照最新的国家文件该类医疗服务不允许收费。从最初的作为医疗服务监管形成巨大市场规模，到全面叫停干细胞治疗，再到近两年发布大量技术指南以药品形式监管为主，我国干细胞新药研发加速前进。

在国家和各地方鼓励干细胞产业发展的同时，CDE从2020年开始到目前，出台了大量的配套干细胞药物的技术指南，从干细胞药物临床前药学研究指南、临床研究指南、甚至聚焦干细胞具体适应症临床研究指南，给药企指明了干细胞药物申报途径及标准。

根据中源协和2023年报“2023年我国干细胞新药申报如火如荼，根据CDE官网查询全年获得受理的IND约45个，呈现逐年递增态势，截至2023年底，据不完全统计共获批约89个默示许可”。

在目前我国近百个IND干细胞创新药中，据我们结合医药魔方数据不完全统计，处于III期临床试验约3项，II期临床试验约10项，适应症涉及关节、肺及呼吸疾病、抗宿主病、肝衰竭肝硬化、肛肠、脑卒中等多种疾病。

干细胞在再生医学与疾病治疗方面潜力巨大，多个重大疾病的干细胞疗法已进指南。干细胞在医学界被称为“万用细胞”，在特定的条件或者特定的信号诱导下能够分化成多种功能细胞或组织器官；其可能应用到几乎涉及人体所有重要组织器官的修复及研究人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。虽然我国目前尚未有干细胞创新药获批上市，但是在下肢慢性缺血性疾病、系统性红斑狼疮、肝硬化失代偿、心力衰竭等适应症方面已进入相关指南，在抗衰老、整形修复美容领域也有推荐。