美国首款基因编辑疗法获批后 国内也迎来行业里程碑事件 基因治疗行业深度调研

• 李波 2024年1月9日 来源：中研普华集团、央视财经、中研网 994 63
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据新闻报道，正序生物1月8日宣布，在其与广西医科大学第一附属医院合作开展的研究者发起的临床(IIT)研究中，碱基编辑药物CS-101成功治愈首位重型β-地中海贫血症患者，该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，回归正常生活。

据新闻报道，正序生物1月8日宣布，在其与广西医科大学第一附属医院合作开展的研究者发起的临床(IIT)研究中，碱基编辑药物CS-101成功治愈首位重型β-地中海贫血症患者，该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，回归正常生活。

资料显示，碱基编辑被认为是新一代基因编辑技术，改进了传统的CRISPR/Cas9系统，可修改DNA中的单个碱基，而不像其他基因编辑方法那样通过切断DNA的双链来引发细胞的自我修复，因此可以对基因进行非常精确的编辑。

海外方面，近日美国首款CRISPR基因编辑疗法CASGEVY获批，将影响美国约10万名SCD患者，有望获得一次性且持久的治疗。根据不完全统计，目前全球有多种CRISPR基因编辑疗法处于活跃研发状态。其中，至少11种疗法已经进入临床试验阶段。

国投证券表示，第三代基因编辑，相比前两代技术具备识别精度、剪切效率更高，细胞毒性小等多重优势，因此基本逐步替代前两代技术。此外，随着基因测序、基因编辑、基因合成技术的突破，合成生物学进入高速发展阶段。

公司方面，据开源证券表示，华大基因：公平拥有基因合成产品，可提供多种复杂结构的长难度基因，包括高 GC、高 AT、单碱基及多碱基重复、长片段DNA的合成。南模生物：公司使用ES细胞打靶和CRISPR基因编辑技术构建基因工程动物模型。

继英国监管机构之后，美国食品和药物管理局(FDA)在12月8日也宣布批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法“Casgevy”，用于治疗镰状细胞病(SCD)。

据了解，这是美国首次批准应用“基因剪刀”CRISPR的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。在通过FDA这家最公正、最权威审批机构后，这类疗法将正式进入利润丰厚的美国医疗市场。

Casgev由美国的福泰制药(Vertex Pharmaceuticals Inc.)与瑞士的CRISPR治疗公司共同开发，通过从患者的骨髓中提取干细胞，然后在实验室中对细胞中的基因进行编辑，最后再将其输回患者体内，从而产生功能性血红蛋白。

在此之前，骨髓移植是SCD唯一的永久性治疗方案。与之相比，CRISPR疗法无需寻找匹配的骨髓捐赠者，也几乎没有排异风险。《自然》杂志网站称，基于相同原理的一系列疗法已经处于临床试验，CRISPR将进入2.0的时代。

基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。

在基因层面，疾病是典型的异常表型，逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗，理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用，基因治疗效果更加直接，对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说，基因治疗可能是唯一途径。

基因治疗行业深度调研

在上世纪70年代CGT(细胞及基因治疗)的概念被首次正式提出之后，科研人员对CGT的研究热情日益高涨，经过数十年基础研究和药物发现的积淀，在2010年之后，全球有多种类型的基因治疗药物陆续获批上市，标志着基因治疗行业正在从早期的平稳发展期逐渐进入高速发展期。

目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，中上游的厂商获得收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。

目前，国内基因治疗新药公司主要包括博雅辑因、亦诺微医药、上海复诺健、复星凯特、纽福斯、滨会生物、传奇生物、药明巨诺等，主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。

据不完全统计，截至目前，国内已约有国内已约有20余项基因疗法进入临床阶段，适应症主要集中在罕见病以及黑色素瘤等实体肿瘤疾病上。其中：博雅基因、复星凯特、传奇生物、药明巨诺等基因治疗药物研发公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞疗法。

在基因层面，疾病是典型的异常表型，逻辑上可推定每种疾病都存在其异常表型相对应的基因型。如果能够在基因层面进行治疗，理论上可以治愈疾病。相对于传统药物需要通过靶点发挥作用，基因治疗效果更加直接，对没有明显靶点或没有针对靶点药物的疾病来说，基因治疗可能是唯一途径。

据中研产业研究院《2024-2029年中国基因治疗行业深度调研及投资机会分析报告》分析：

目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。

基因治疗在利好政策的支持下，加上技术升级、资本加码，细胞基因治疗行业将成为医疗领域新兴的发展方向，预计在未来20年可以保持高速增长，并深刻改变人类疾病治疗的方式。

当前，出于对市场的看好，包括复星凯特、药明巨诺、传奇生物等大批本土药企都已入局。据了解，由于该行业门槛高，监管要求严，还有不少基因治疗产业链上的企业也都迎来了更多机遇。

众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。

基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

基因治疗行业研究报告主要分析了基因治疗行业的市场规模、基因治疗市场供需求状况、基因治疗市场竞争状况和基因治疗主要企业经营情况，同时对基因治疗行业的未来发展做出科学的预测。

基因治疗行业研究报告可以帮助投资者合理分析行业的市场现状，为投资者进行投资作出行业前景预判，挖掘投资价值，同时提出行业投资策略和营销策略等方面的建议。

想要了解更多基因治疗行业详情分析，可以点击查看中研普华研究报告《2024-2029年中国基因治疗行业深度调研及投资机会分析报告》。

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