随着生物医药行业近年来的蓬勃发展,越来越多的生物制品被用于疾病的预防与治疗,细胞与基因治疗(CGT)领域、基于病毒载体改造等技术逐渐被广泛使用。
随着生物医药行业近年来的蓬勃发展,越来越多的生物制品被用于疾病的预防与治疗,细胞与基因治疗(CGT)领域、基于病毒载体改造等技术逐渐被广泛使用。在对新技术的效果充满期待的同时,市场对于商业化生物制品的质量和安全性也提出了更高的要求,在其研发及生产过程中需要对工艺相关杂质进行控制。
上海发布促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案
9月16日，为推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”，《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025年)》(以下简称《行动方案》)日前正式印发。这是继去年发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022—2024年)》后，系统谋划未来3年促进基因治疗的政策举措。
《行动方案》设立的目标包括：到2025年，上海基因治疗科技创新策源能力进一步增强，临床研究和转化应用能力进一步提升，创新体系进一步完善，产业生态进一步优化;建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房;引进、培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业;1—2个创新产品申请上市。
为了促进这个领域的科技创新与产业发展，《行动方案》提出12项重大任务和8项保障措施，旨在增强创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。
《行动方案》将给基因治疗产品研发企业带来“真金白银”。对已在国内开展临床试验，由上海市注册企业获得上市许可并在上海市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，每个单位每年累计支持额度不超过1亿元;对成功引入股权融资5000万元人民币(以实际到位金额计算)以上的基因治疗企业，按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助，每个企业每年不超过1000万元。
上海市生物医药科技发展中心主任李积宗在接受媒体采访时表示：“上海在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发上处于全国领先地位，具备较好的创新策源基础。截至今年6月，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验，其中上海19个，数量位居全国前列。”
目前 CGT 治疗领域以肿瘤和罕见病为主，逐渐向其他疾病领域拓展。根据 ASGCT统计，截至 2022Q3，全球在研 CGT 管线中体外治疗占 73%，其中 CAR-T 约占体外治疗的 49%。CAR-T 疗法的主要治疗领域为肿瘤(98%)。而在所有的在研管线中，针对肿瘤的产品约占到 44%，排名第一。排名第二的则为非肿瘤罕见病(以遗传性罕见病为主)。
虽然 CGT 目前正处于萌芽阶段，但2015 年以来，行业内投融资、并购、合作交易频繁，Big Pharma(国际性大药企)纷纷入场，投融资的持续升温驱动全球 CGT 研发管线快速增长。
2017 年可以称为 CGT疗法商业化元年(排除早年上市后因疗效不佳而退市的产品)。随着 CGT 疗法的临床前景逐步凸显，以及 CRISPR 基因编辑等技术的运用，细胞和基因疗法的热度只增不减。2021年，两款 CAR-T 疗法在中国相继获批上市，标志着中国的血液瘤患者正式迈入细胞治疗时代，而基因疗法目前在国内进度相对较为缓慢。
在许多疾病中，细胞和基因疗法往往结合起来作为基因工程细胞疗法，从而成为治疗获得性或遗传性疾病的极具前景的疗法。基因工程细胞疗法正以极快的速度发展以治疗实体肿瘤，这些应用正处于从临床前到临床的不同发展阶段，一些已获得批准，而大部分仍在临床研究中。
据中研产业研究院《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》分析：
细胞与基因治疗(CGT)逐渐成为医药产业发展的重要方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，而免疫细胞是最热的细分赛道。尽管CAR-T细胞疗法优势显著，且拥有广阔的应用前景，但其商业化仍面临巨大挑战。截至目前，全球共有9款CAR-T细胞疗法获批，但仍未诞生一款真正的“重磅炸弹”。
其中，CAR-T细胞疗法表现最为活跃，其在临床应用方面屡屡获得重大突破，已经成为CGT领域最闪亮的明星。
对很多创新生物医药企业而言，将CGT研发成果推向市场是一项艰巨的工作，既要满足繁复的工艺流程、居高不下的生产成本，还面临法规监管、工艺放大的稳定性和一致性、风险控制等诸多方面的挑战。
细胞和基因疗法公司+CTDMO强强联合的模式，使得研发企业能够保持相对轻量型的运营管理，更专注于核心药物的研发和创新，而规模化的测试、部分生产环节可以交给更加专业的CTDMO合作伙伴，以形成产业化优势，提升效率，降低成本，提升患者可及性。
截至2022年6月1日，全球已有2756条在研细胞治疗管线。另据弗若斯特沙利文预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计2023年全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达218亿美元。
以CAR-T为代表的细胞和基因治疗领域一定是未来生物医药皇冠上的明珠。国家层面，8月13日国务院印发的《进一步优化外商投资环境，加大吸引外商投资力度的意见》就明确指出：鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验。
报告根据细胞与基因治疗(CGT)行业的发展轨迹及多年的实践经验，对中国细胞与基因治疗(CGT)行业的内外部环境、行业发展现状、产业链发展状况、市场供需、竞争格局、标杆企业、发展趋势、机会风险、发展策略与投资建议等进行了分析，并重点分析了我国细胞与基因治疗(CGT)行业将面临的机遇与挑战，对细胞与基因治疗(CGT)行业未来的发展趋势及前景作出审慎分析与预测。
想要了解更多细胞与基因治疗行业详情分析，可以点击查看中研普华研究报告《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》。
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2023-2028年中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场形势分析及投资风险研究报告
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陈观秋
细胞与基因治疗(CGT)市场发展趋势及现状分析2023 
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