基因组新数据或改写人类进化史 基因治疗行业的需求分析

• 刘明月 2023年5月22日 来源：科技日报 1051 67
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据科技日报，新的人类进化模型表明，人类起源于非洲大陆的多个祖先种群。5月17日发表在《自然》杂志上的一项新研究对主流理论提出了挑战，认为智人是从非洲多个不同的种群进化而来的，在经历了长期的基因混合后，最早可检测到的分裂发生在12万至13.5万年前。

基因组新数据或改写人类进化史 基因治疗行业的需求分析

据科技日报，新的人类进化模型表明，人类起源于非洲大陆的多个祖先种群。5月17日发表在《自然》杂志上的一项新研究对主流理论提出了挑战，认为智人是从非洲多个不同的种群进化而来的，在经历了长期的基因混合后，最早可检测到的分裂发生在12万至13.5万年前。

我国基因治疗临床试验适应症领域分布最广的是肿瘤，占比高达68%，其次是单基因疾病，占比12%。传染病、心血管疾病、神经疾病、眼部疾病占比分别约为6%、6%、2%、1%。基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。数据显示，体内基因治疗和体外基因治疗占比相差不大，分别占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。资料显示，2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右;假设在2025-2027年之间，我国基因治疗CAGR增速与全球保持一致，我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右。

据中研研究院《2022-2027年中国基因治疗行业市场全景调研与发展前景预测报告》显示

《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，按照药品研发以及管理规范对CAR-T等细胞治疗产品进行监管，明确CAR-T等细胞治疗产品的申报原则。同时，南京传奇生物的LCAR-B38M已经成功抢得国内首个CAR-T临床批件。

随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供广阔空间。

除了南京传奇生物，我国从事CAR-T疗法的公司还包括优卡迪生物、北京马力喏、恒润达生、博生吉等，不过大部分还是集中在血液瘤领域，多以CD19和BCMA为靶点，布局实力瘤的包括科济生物等。与此同时，在监管层面，我国细胞治疗产业也开始走向正规。早在2009年，免疫细胞疗法作为第三类医疗技术进行管理，后在2015年7月卫计委决定取消第三类医疗技术临床应用准入审批。2016年的“魏则西事件”震惊全国，反应了我国在该领域一直存在着监管不严，乱象丛生的现状。

(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞(精细胞、卵细胞中早期胚胎)使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。

(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。

体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。

和全球趋势一样，我国从事TCR-T研发的公司较少，主要有香雪、因诺生物等公司致力于TCR-T技术的研发。另外，我国也已有公司开始把基因编辑技术应用到构建“通用型CAR-T”的研发过程中，例如上海邦耀生物，但是还处在非常早期的阶段。

涉及细胞与基因治疗相关领域的机构通过收购、合作开发、自主研究等形式共同推动基因治疗的发展，使得基因治疗已逐步走向快速发展的黄金赛道。但是，基因治疗当下的发展仍然有很多的局限性，无论是从技术研发到临床以及商业化的推动，各个阶段都面临着机遇与挑战。

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。资料显示，2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右;假设在2025-2027年之间，我国基因治疗CAGR增速与全球保持一致，我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右。

随着近年来国内CGT临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市及相关产业政策支持，预计中国基因治疗市场规模将迅速扩大。迅速扩大的市场规模衍生出充足的基因治疗产品研发需求，为CDMO企业发展提供广阔空间。

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