细胞与基因治疗行业如何 细胞与基因治疗产业发展分析

• 曾燕 2023年10月10日 来源：互联网 1302 85
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细胞与基因治疗行业如何？细胞与基因治疗(CGT)逐渐成为医药产业发展的重要方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，而免疫细胞是最热的细分赛道。尽管CAR-T细胞疗法优势显著，且拥有广阔的应用前景，但其商业化仍面临巨大挑战。截至目前，全球共有9C

细胞与基因治疗行业如何

细胞与基因治疗(CGT)逐渐成为医药产业发展的重要方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，而免疫细胞是最热的细分赛道。尽管CAR-T细胞疗法优势显著，且拥有广阔的应用前景，但其商业化仍面临巨大挑战。截至目前，全球共有9款CAR-T细胞疗法获批，但仍未诞生一款真正的“重磅炸弹”。

对很多创新生物医药企业而言，将CGT研发成果推向市场是一项艰巨的工作，既要满足繁复的工艺流程、居高不下的生产成本，还面临法规监管、工艺放大的稳定性和一致性、风险控制等诸多方面的挑战。

截至2022年6月1日，全球已有2756条在研细胞治疗管线。另据弗若斯特沙利文预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计2023年全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达218亿美元。

以CAR-T为代表的细胞和基因治疗领域一定是未来生物医药皇冠上的明珠。国家层面，8月13日国务院印发的《进一步优化外商投资环境，加大吸引外商投资力度的意见》就明确指出：鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验。

据中研普华产业研究院出版的《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》统计分析显示：

细胞与基因治疗产业发展分析

为进一步推动基因治疗科技创新和产业高质量发展，围绕基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，上海日前印发了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025年)》(下称《行动方案》)。《行动方案》包含4个方面12条重大任务和8项保障措施，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。

今年5月，由辉大(上海)生物科技有限公司(以下简称“辉大基因”)科学家团队自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i(Cas12Max®)的美国发明专利US11,649,444B1，通过专利快速审查通道，正式获得美国专利商标局(USPTO)授权，实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破。

2018年成立于自贸壹号的辉大基因致力于基因治疗药物的研发，长期目标是利用基因编辑技术治疗遗传病以及威胁人类健康的慢性疾病。目前，辉大基因已经搭建了基因编辑工具、载体递送、动物模型、工艺开发四个平台。

“和芯片技术的发展类似，我们希望从底层技术开始做起，从源头开始去找新的工具，而不是在他人研究的基础上去做新工具的开发和使用。”辉大基因、中科院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)杨辉博士曾在接受采访时说。

细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。截至2023年6月底，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。值得注意的是，细胞治疗的发展和基因编辑技术是“分不开”的。专家指出，基因编辑决定了细胞治疗中所使用的细胞活性，进而决定细胞治疗的有效性。同时，基因编辑技术让更多细胞治疗的尝试成为可能。

细胞治疗包括干细胞治疗、细胞免疫治疗和其他细胞治疗。截至2023年6月，全国已获批的细胞、基因疗法注册性临床试验项目，张江占比上海3/5、占比全国1/4，并率先上市了中国首款和第二款CAR-T细胞药物。

上海市政府举行新闻发布会，介绍2023上海国际生物医药产业周的有关情况。上海市科委总工程师赵健在会上表示，针对生物医药新赛道，上海坚持顶层设计，强化前瞻布局，目前已围绕创新产业出台两大举措。

一是发布实施细胞治疗和基因治疗2个行动方案。在提升创新策源能力方面，启动实施细胞与基因治疗专项，前瞻布局细胞与基因治疗新靶点新机制研究，开展关键技术攻关包括DNA酶促合成新体系开发、新型载体靶向递送系统、新型CAR-T技术开发等，希望形成一批具有自主知识产权的关键核心技术。

在提升临床研究能力方面，上海推动研究型医院、临床医学研究中心、研究型病房等机构和平台建设，支持医疗机构聚焦常见多发疾病和重大疑难疾病诊治开展高水平的临床研究，全面提升上海市生物医药创新产品的临床研究和转化应用能力。在提升公共服务能力方面，建立基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床试验与生产周期，加快推动一批细胞与基因治疗药物的开发和上市。

二是发布实施《计算生物学行动计划》。系统布局算法开发、模型构建、AI药物设计等领域的基础研究与应用基础研究，培育建设上海生物大数据平台、新型研发机构、计算生物学联盟等平台和体系，举办上海计算生物学大赛，引导和培育“长期资本、耐心资本”，提升上海计算生物学创新创业能级。

同时，上海在市级科研项目布局中启动实施计算生物学专项，前瞻布局转录调控网络基础模型、蛋白质工程通用AI设计平台等领域研究，建立精准医学大数据分析增强计算系统，提升计算生物学源头创新能力。

“创新是推动生物医药产业高质量发展核心动力，上海将持续做好生物医药科技创新工作。”赵健说。

未来行业市场发展前景和投资机会在哪?欲了解更多关于行业具体详情可以点击查看中研普华产业研究院的报告《2023-2028年中国细胞与基因治疗(CGT)行业市场形势分析及投资风险研究报告》。由中研普华研究院撰写，本报告对我国细胞与基因治疗行业的供需状况、细胞与基因治疗发展现状、细胞与基因治疗子行业发展变化等进行了分析，重点分析了细胞与基因治疗行业的发展现状、如何面对行业的发展挑战、细胞与基因治疗行业的发展建议、细胞与基因治疗行业竞争力，以及行业的投资分析和趋势预测等等。细胞与基因治疗报告还综合了行业的整体发展动态，对行业在产品方面提供了参考建议和具体解决办法。

细胞与基因治疗行业研究报告旨在从国家经济和产业发展的战略入手，分析细胞与基因治疗未来的政策走向和监管体制的发展趋势，挖掘细胞与基因治疗行业的市场潜力，基于重点细分市场领域的深度研究，提供对产业规模、产业结构、区域结构、市场竞争、产业盈利水平等多个角度市场变化的生动描绘，清晰发展方向。

在形式上，细胞与基因治疗报告以丰富的数据和图表为主，突出文章的可读性和可视性，避免套话和空话。报告附加了与行业相关的数据、细胞与基因治疗政策法规目录、主要企业信息及细胞与基因治疗行业的大事记等，为投资者和业界人士提供了一幅生动的细胞与基因治疗行业全景图。

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