基因疗法或将掀开医药领域新篇章 基因治疗行业市场前景预测分析

• 吴澳燕 2024年1月4日 来源：中研报告 财联社 908 56
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基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。

基因治疗包括基因增补和基因编辑两大技术路径。目前，基因增补技术相对成熟，已有数款产品获FDA/EMA批准上市，为罕见病患者的治疗提供希望，在研管线也非常丰富，海外不少产品已进入拟上市/上市申请或临床后期阶段。

根据中研普华产业研究院发布的《2023-2028年中国基因治疗行业竞争分析及发展前景预测报告》显示：

2017年以来，随着Kymriah、Luxturna、Zolgensma等里程碑产品获FDA批准上市，基因治疗持续取得突破性进展，成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一;2019年以来，国内基因治疗行业加快发展，CAR-T产品、溶瘤病毒产品、AAV产品等基因治疗临床试验持续增加。

目前，全球基因治疗第一大技术来源国为美国，美国基因治疗专利申请量为33012项，占全球基因治疗专利总申请量的64%;其次是中国，中国基因治疗专利申请量为6977项，占全球基因治疗专利总申请量的14%。欧洲专利局排名第三，欧洲专利局基因治疗专利申请量为4097项，占全球基因治疗专利总申请量的8%。

截至2023年上半年，全球已拥有累计超过2,075个的基因治疗管线(包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗)，其中296个项目处于II期及之后;同时，随着大量基因治疗产品临床试验的开展与推进，获批药物不断增加。

基因治疗行业市场前景预测分析

基因治疗由于其复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。

近年来，随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持，以CDMO为核心的基因治疗服务快速兴起，产业投融资不断增加，市场规模持续增长。

2023年上半年，国内共有56款细胞疗法取得临床申报进展，包括35款免疫细胞疗法和21款诱导干细胞/干细胞疗法，产品种类涉及CAR-T、CAR-NK、TIL、iPSC、干细胞，以CAR-T疗法为主，整体类型偏向多样化。同时，细胞治疗产品开发也从过去集中CD19等热门靶点，转变为多个不同高潜力靶点开发，也在结合基因编辑技术等前沿技术创造了多款First-in-class产品。

大量新产品技术的出现，催生一个更大的基因和细胞治疗市场的诞生。根据Citeline旗下Evaluate数据库的分析，全球基因和细胞治疗领域产品的销售额有望在2023年达到74亿美元，并以超过43.5%的复合增长率(2021-2028年)，有望增长到2028年的近500亿美元销售额。不同适应症的基因和细胞治疗产品销售额也将逐步呈现百花齐放的态势，除肿瘤以外，神经系统疾病、血液疾病、肌肉疾病、心血管疾病、皮肤病、感觉系统疾病的基因和细胞治疗产品将为人类健康带来更多希望。

基因疗法可以针对疾病的根源进行治疗，甚至可以达到治愈的效果，且发展迅速可用于多种病症领域，或将掀开医药领域新篇章，预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。

基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

本研究咨询报告由中研普华咨询公司领衔撰写，在大量周密的市场调研基础上，主要依据了国家统计局、国家商务部、国家发改委、国家经济信息中心、国务院发展研究中心、国家海关总署、全国商业信息中心、中国经济景气监测中心、中国行业研究网以及国内外多种相关报刊杂志媒体提供的最新研究资料。

更多行业详情请点击中研普华产业研究院发布的《2023-2028年中国基因治疗行业竞争分析及发展前景预测报告》。

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  2023-2028年中国基因治疗行业竞争分析及发展前景预测报告

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